CITHERA, laboratoire de thérapie cellulaire et génique

CITHERA, laboratoire de thérapie cellulaire et génique

VAINCRE LE CANCER s'engage aux côtés de la plateforme CITHERA située sur le site de cancérologie d'Evry.

CITHERA développe la banque nationale des cellules souches pluripotentes de grade clinique et les nouveaux biomédiments cellulaires pour lutter contre les cancers. Ce Centre de l’Université Paris Saclay, l’Inserm et l’Université d’Evry à Génopôle, est dirigé par le Professeur Annelise Bennaceur Griscelli et il est rattaché à l’Unité INSERM U935 ‘Modèles de cellules souches malignes et thérapeutiques’ sous la direction du Professeur Ali Turhan à Villejuif. CITHERA a obtenu le label intégrateur Industriel par le conseil de l’innovation Grands Defi du plan de relance

Le développement des cellules souches pluripotentes induites (iPSC) par la technique de la reprogrammation cellulaire, décrite par Shinya Yamanaka en 2006, (Prix Nobel de Médecine en 2012), a conduit à un nouveau paradigme des traitements des maladies humaines. Les cellules IPSC représentent une source illimitée de cellules, utilisée comme matière première universelle à usage pharmaceutique pour développer et produire des biomédicaments cellulaires dites ‘allogéniques’ et ‘prêts à l'emploi’.

Leur potentiel industriel est immense, car elles permettent de générer des milliards de cellules humaines différenciées, matures et fonctionnelles. Ces cellules amplifiées à l’échelle industrielle exercent leur action biologique pour réparer les organes défectueux, restaurer une fonction perdue dans l’organisme, remplacer une cellule ou un tissu et à plus long terme les organes malades, et dans le cadre du cancer, tuer les cellules cancéreuses de façon très précise.

Ces thérapies innovantes dites cellulaires et géniques représentent une nouvelle classe de biomédicaments dites « living drugs ». Les ruptures technologiques des IPSC associées à la technologie d’ingéniérie cellulaire 3D et du génome par les Crispr-Cas9, découvert par Emmanuelle Carpentier et Jennifer Doudna (Prix Nobel de Chimie en 2020), ouvrent des possibilités thérapeutiques révolutionnaires dans de multiples maladies, pour des besoins thérapeutiques non assouvis, en particulier dans les cancers.

Cependant, malgré les solides données d'efficacité clinique, trois défis majeurs limitent leur large utilisation aux patients : la logistique et chaine de bio-production trop complexe, le cout de production élevé trop élevé , et le défi du remboursement de ces traitements.

Ces approches thérapeutiques évoluent donc vers l’utilisation de lymphocytes T allogéniques issus de donneurs sains, produits à grande échelle, pour réduire ces coûts de production et élargir l’accès de ces médicaments à de nombreux malades. Ces thérapies innovantes sont en perpétuelles modifications avec des innovations permanentes issues de la recherche fondamentale et médicale.

La mission de CITHERA sera de construire, à partir de la banque nationale de cellules iPSC issues de donneurs sains, une usine à cellules pour réaliser les transferts des thérapies innovantes de la R&D vers l’industrie, dans les normes pharmaceutiques pour des essais cliniques de phase précoce.

L’industrialisation des nouvelles thérapies et bio-médicaments visent le marché des maladies fréquentes, principalement des applications en immunothérapie, cancérologie et hématologie. L’accès à un produit standardisé permettra d’étudier les doses et combinaisons thérapeutiques et d’accélérer considérablement les développements cliniques. À cet égard, la banque nationale d’iPSC réduira le coût de production de ces médicaments et facilitera la réglementation de ces traitements par la standardisation des procédures centralisées aux normes internationales.

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